脊髓性肌萎缩症新药上市罕见病患者迎新曙光

来源：中国经济网 2021-06-17 16:40:16

中国经济网6月17日讯（记者朱国旺郭文培）6月17日，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序批准罗氏制药公司申报的1类创新药利司扑兰口服溶液用散（商品名：艾满欣）上市。该品种为儿童罕见病治疗药品,适应症为2月龄及以上患者的脊髓性肌萎缩症（SMA）。

SMA是由于运动神经元存活基因1（SMN1）突变导致SMN蛋白功能缺陷所致的遗传性神经肌肉病，是造成婴幼儿死亡的常染色体隐性遗传疾病之一,已被纳入国家卫生健康委员会等五部门联合发布的《第一批罕见病目录》。

其中，新生儿发病率约为1/6000~1/10000，其特点是进行性、使人衰弱的肌肉无力，患者连普通的翻身、蹬腿、爬行都难以实现。随着病程的发展，最终影响吞咽和呼吸，严重威胁患者生命。艾满欣的上市，为SMA患者提供了新的治疗选择。

值得注意的是，同日，恒瑞医药1类创新药海曲泊帕乙醇胺片（商品名：恒曲）也通过优先审评审批程序批准上市。该药品是我国自主研发并拥有自主知识产权的创新药，用于因血小板减少和临床条件导致出血风险增加的既往对糖皮质激素、免疫球蛋白等治疗反应不佳的慢性原发免疫性血小板减少症（ITP）成人患者，以及对免疫抑制治疗疗效不佳的重型再生障碍性贫血（SAA）成人患者。其中SAA适应症为附条件批准。